白血病“明星新药”获批，为更多患者争取移植时间

来源：好医友

近日，美国FDA正式批准辉瑞新药Besponsa（inotuzumab ozogamicin）用于治疗复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。对于10个月前被诊断为“急性B淋巴细胞白血病”的Y女士而言，新药的上市又让她看到新的曙光。

遭遇“血癌”，治疗缓解又卷土重来

2016年10月，Y女士因出现游走性全身疼痛，伴发热、盗汗、乏力、纳差等症状，前往当地医院就诊，血常规提示异常，后经骨髓涂片确诊为急性B淋巴细胞白血病（BCR/ABL基因阳性）。她随即接受了VILCP方案全身化疗，并于化疗结束后进行了腰穿+鞘内注射防止中枢系统白血病，以及VAD方案巩固治疗，病情完全缓解后出院。但不幸的是，三个月后Y女士病情全面复发，骨髓增生明显活跃，并出现T315I突变，在尝试了VDLP方案、达沙替尼和TAE方案治疗后，病情并未缓解。

中美会诊，国际方案治疗见成效

Y女士不愿放弃，她和家人积极寻求所有可能的方法，最终通过当地医院“好医友中美远程会诊平台”咨询到美国西海岸精准肿瘤治疗中心负责人、美国精准癌症医学先驱--内德·贾瓦迪博士（Dr Nader Javadi, M.D）。贾瓦迪博士指出，Y女士的情况属于难治性急性B淋巴细胞白血病，预后较差。治疗目的在于暂时获得完全缓解，争取时间寻找同种异体干细胞移植的供者。

用药上，贾瓦迪博士推荐采用HyperCVAD 化疗方案。研究表明，此方案可获得高达90%的应答率（完全缓解率达71%）。基于Y女士“T315I突变”情况（该突变会使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药），贾瓦迪博士推荐加用针对该突变的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）帕纳替尼（ponatinib），以改善疗效。

会诊中，贾瓦迪博士与院内医生还就其他备选方案进行了讨论，包括其他化疗药物的替换使用、干扰素使用问题、CAR-T 疗法、自体移植与异体移植差异性问题等，最终明确了后续的治疗选择。会诊结束后，主诊医生结合贾瓦迪博士的诊疗意见，全力为Y女士进行治疗，在联合使用HyperCVAD 化疗方案+帕纳替尼治疗四周后，Y女士复查骨髓涂片，提示病情得到缓解。

新药获批，后续治疗又增希望

Y女士所罹患的急性B淋巴细胞白血病是一种快速发展的癌症，癌细胞上有一种细胞表面抗原CD22（该抗原几乎存在于所有的B-ALL患者中），与B细胞的发展、分化和功能有着密切联系。Besponsa 作为首款获得FDA批准的靶向CD22的抗体药物偶联物（ADC），通过结合恶性B细胞表面的CD22抗原后内化进入细胞内，释放出细胞毒制剂卡奇霉素，摧毁癌细胞。最近，得知Besponsa上市的消息，Y女士想通过好医友再次向贾瓦迪博士咨询，看自己是否适用。

在一项随机、公开、多中心的国际临床试验中，Besponsa的安全性与疗效得到了认可。这项研究一共招募了326名成人患者。患者被随机分两组，一组患者随机接受Besponsa治疗。另一组接受化疗方案治疗。结果显示Besponsa治疗组完全应答率明显高于化疗组（81%对29%）。

FDA 肿瘤研究中心主任Pazdur 表示：“对于患有 B 细胞 ALL 的成年患者来说，他们的癌症对最初的治疗没有应答，或在治疗后复发，其预期寿命通常较低。这些患者的治疗手段很少，此药提供了一种新的靶向治疗方案。” 同时，也让更多复发或难治性ALL患者有条件进行干细胞移植，获得治愈的机会。